La politique industrielle française de soutien à l’innovation thérapeutique a certes permis la mise à disposition rapide d’innovations prometteuses par le biais du dispositif d’accès précoce (nouvellement mis en œuvre le 1er juillet 2021, remplaçant le dispositif d’autorisation temporaire d’utilisation - ATU), mais les difficultés d’accès au marché sont renforcées par le niveau élevé des prix demandés par les industriels, rendant difficile leur intégration dans un budget annuel de l’assurance maladie classique, et par ailleurs déjà fortement contraint. Toutefois, compte tenu du bénéfice clinique de ces thérapies qui concerne des populations cibles de petite taille et, surtout, qui peuvent aller jusqu’à la guérison définitive après une administration unique, il est permis de considérer que le système traditionnel de fixation de prix n’est en conséquence plus adapté.  Il convient donc de considérer que le financement des thérapies géniques se doit d’être traité comme un investissement générant un retour sur de longues années, car le malade définitivement guéri ne consomme plus de soins coûteux et, par ailleurs et ...