En aoĂ»t 2018, les deux premières autorisations de mise sur le marchĂ© (AMM) concernant des traitements CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) sont dĂ©livrĂ©es par l’Agence europĂ©enne du mĂ©dicament. Il s’agit de thĂ©rapies cellulaires contre certaines formes de lymphomes et certaines leucĂ©mies. RĂ©glementairement, ces traitements sont considĂ©rĂ©s comme des mĂ©dicaments de thĂ©rapies innovantes (MTI), au sens du règlement europĂ©en CE 1394/2007, et donc intĂ©grĂ©s dans les rĂ©glementations, circuits et responsabilitĂ©s applicables aux produits pharmaceutiques. Cette qualification constitue une exception concernant un produit de thĂ©rapie cellulaire et change le rĂ´le des acteurs associĂ©s habituellement Ă la gestion de ces produits. Les auteurs rapportent ici l’expĂ©rience du GHU Henri-Mondor sur la mise en Ĺ“uvre de ce projet CAR-T, que ce soit sur l’accès aux infrastructures, l’obtention des habilitations nĂ©cessaires, l’organisation du parcours et le suivi des mĂ©dicaments et des patients.Â
Avec ces thérapies cellulaires, les lymphocytes T du système immunitaire du patient sont prélevés et génétiquement modifiés de manière à exprimer un récepteur chimérique qui, au moment de la réinjection à la personne malade, ciblera un marqueur exprimé par les cellules cancéreuses. Les deux premières autorisations de ces traitements (1) marquent le point de départ de la diffusion dans les systèmes de santé européens, et français notamment, de cette nouvelle technologie de santé. De premiers établissements ayant participé aux essais cliniques sont habilités à les utiliser dans la foulée, dont deux hôpitaux de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Saint-Louis et Robert-Debré. D’autres, n’ayant pas participé aux essais cliniques initiaux, sont amenés à se saisir de cette nouvelle technologie de santé et à obtenir les autorisations et labellisations nécessaires à l’utilisation de ces médicaments. C’est le cas notamment du groupement hospitalier universitaire (GHU) Henri-Mondor (AP-HP), à Créteil. Quelques semaines après les premières AMM, l’unité Hémopathies lymphoïdes du GHU présente au comité exécutif un ...
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