Numéro 609 - octobre 2021dossier

oncologie

Appropriation et usage des traitements CAR-T

Appropriation et usage des traitements CAR-T

L’expérience du GHU Henri-Mondor (Créteil)

En août 2018, les deux premières autorisations de mise sur le marché (AMM) concernant des traitements CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) sont délivrées par l’Agence européenne du médicament. Il s’agit de thérapies cellulaires contre certaines formes de lymphomes et certaines leucémies. Réglementairement, ces traitements sont considérés comme des médicaments de thérapies innovantes (MTI), au sens du règlement européen CE 1394/2007, et donc intégrés dans les réglementations, circuits et responsabilités applicables aux produits pharmaceutiques. Cette qualification constitue une exception concernant un produit de thérapie cellulaire et change le rôle des acteurs associés habituellement à la gestion de ces produits. Les auteurs rapportent ici l’expérience du GHU Henri-Mondor sur la mise en œuvre de ce projet CAR-T, que ce soit sur l’accès aux infrastructures, l’obtention des habilitations nécessaires, l’organisation du parcours et le suivi des médicaments et des patients. 

Avec ces thérapies cellulaires, les lymphocytes T du système immunitaire du patient sont prélevés et génétiquement modifiés de manière à exprimer un récepteur chimérique qui, au moment de la réinjection à la personne malade, ciblera un marqueur exprimé par les cellules cancéreuses. Les deux premières autorisations de ces traitements (1) marquent le point de départ de la diffusion dans les systèmes de santé européens, et français notamment, de cette nouvelle technologie de santé. De premiers établissements ayant participé aux essais cliniques sont habilités à les utiliser dans la foulée, dont deux hôpitaux de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Saint-Louis et Robert-Debré. D’autres, n’ayant pas participé aux essais cliniques initiaux, sont amenés à se saisir de cette nouvelle technologie de santé et à obtenir les autorisations et labellisations nécessaires à l’utilisation de ces médicaments. C’est le cas notamment du groupement hospitalier universitaire (GHU) Henri-Mondor (AP-HP), à Créteil. Quelques semaines après les premières AMM, l’unité Hémopathies lymphoïdes du GHU présente au comité exécutif un ...

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