Faisant de l’innovation en santé l’une de ses priorités, la HAS s’est organisée pour travailler à une meilleure accessibilité des nouveaux traitements pour les patients. Depuis 2020, elle poursuit son plan d’action pour les médicaments innovants, s’engageant à mener des évaluations à la fois efficaces, rapides et rigoureuses. L’enjeu est de repérer les innovations décisives pour les patients, alors que seulement un peu plus de la moitié des produits accédant rapidement au marché démontrent in fine leur efficacité dans les études de phase 3 s’inscrivant dans un temps plus long.Â
L’autorisation d’accès précoce (AAP), dispositif quasi unique dans le monde, permet ainsi aux patients qui en ont besoin de bénéficier le plus rapidement possible de médicaments présumés innovants avant même qu’ils disposent d’une autorisation de mise sur le marché. Dans ces situations, les données sont partielles mais elles permettent une présomption d’efficacité lorsque le besoin médical est insuffisamment couvert, tout en garantissant la sécurité des patients.
D’après le bilan de la HAS un an et demi après son lancement, ce dispositif est efficient et permet à de nombreux patients d’accéder rapidement à des traitements prometteurs, notamment en oncologie.
Si, pour démontrer la preuve de l’efficacité d’un médicament, l’essai randomisé en double aveugle reste à privilégier, la HAS introduit la possibilité d’intégrer des données moins consolidées à condition qu’elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d’un nouveau traitement. L’objectif est de permettre l’accès au remboursement de produits immatures tout en maintenant un niveau d’exigence de qualité acceptable.
Concernant les antibiotiques dits de « dernier recours », la HAS souhaite valoriser ces produits luttant contre les bactéries multirésistantes et encourager leur développement.
Source www.has-sante.fr
