Thérapies ciblées, immunothérapie, thérapies géniques ou cellulaires…, les progrès réalisés ont depuis quelques années ouvert la voie à l’arrivée de nouveaux traitements médicamenteux prometteurs : certains permettent de prolonger la vie des patients dont le pronostic vital était jusqu’à récemment plus qu’engagé, d’autres visent la guérison de maladies graves, notamment certains cancers. Les patients souhaitent en bénéficier vite et cette attente est légitime. Cet accès rapide aux traitements innovants est une réalité en France, notamment grâce au dispositif des autorisations temporaires d’utilisation (ATU).
Partout dans le monde, l’enjeu pour les agences d’évaluation comme la HAS, c’est aussi de suivre ces innovations à fort potentiel, de les surveiller et d’être en capacité de les réévaluer rapidement pour vérifier que les promesses sont tenues sur du plus long terme. En effet, ces médicaments sont mis à la disposition des malades de manière précoce. Et leur développement non conventionnel – principalement sur la base d’études non comparatives menées sur de petits effectifs de malades – génère des incertitudes qu’il est nécessaire de lever en parallèle de leurs premières années d’utilisation : quels patients répondent aux traitements ? Les toxicités des médicaments, leur anticipation, leur efficacité en vie réelle, leur place dans la stratégie thérapeutique ? Quelles évolutions de l’organisation des soins ?
Le nombre et la nature de ces médicaments questionnent les modèles d’évaluation et les institutions qui en ont la charge doivent y répondre ensemble. L’importance du sujet mérite de la transparence sur le parcours d’évaluation de ces produits, d’autant que les prix revendiqués par les laboratoires sont très élevés et toujours en hausse, ce qui pose la question de la soutenabilité financière de leur prise en charge.Â
Avec tous les acteurs impliqués – ANSM, ministère, industriels, professionnels de santé, homologues internationaux, patients –, la HAS a établi son plan d’action :Â
- rendre des avis conditionnels, le temps de lever les incertitudes,
- suivre les médicaments en vie réelle pour vérifier les promesses initiales,
- renforcer l’agilité de la HAS pour mieux accompagner l’innovation. Se concentrer sur des évaluations à forte valeur ajoutée. Développer les rencontres précoces pour accompagner les développements cliniques. Promouvoir les procédures d’évaluation accélérées (fast-tracking). Améliorer l’efficience collective,
- impliquer systématiquement patients et usagers,Â
- renforcer la transparence, sur les délais, les études post-inscription,
- renforcer la coopération européenne pour mutualiser les savoirs.
Infos www.has-sante.fr
