Le plan d’action HAS

Thérapies ciblées, immunothérapie, thérapies géniques ou cellulaires…, les progrès réalisés ont depuis quelques années ouvert la voie à l'arrivée de nouveaux traitements médicamenteux prometteurs : certains permettent de prolonger la vie des patients dont le pronostic vital était jusqu’à récemment plus qu’engagé, d’autres visent la guérison de maladies graves, notamment certains cancers. Les patients souhaitent en bénéficier vite et cette attente est légitime. Cet accès rapide aux traitements innovants est une réalité en France, notamment grâce au dispositif des autorisations temporaires d’utilisation (ATU). Partout dans le monde, l’enjeu pour les agences d’évaluation comme la HAS, c’est aussi de suivre ces innovations à fort potentiel, de les surveiller et d’être en capacité de les réévaluer rapidement pour vérifier que les promesses sont tenues sur du plus long terme. En effet, ces médicaments sont mis à la disposition des malades de manière précoce. Et leur développement non conventionnel – principalement sur la base d’études non comparatives menées sur de petits effectifs de malades – génère des incertitudes ...