Numéro 588 - septembre 2019expérience

thérapie innovante

Médicaments CAR-T Cells

Quelles spécificités de rédaction d'un marché ?

Les Car-T Cells – ou cellules T autologues porteuses d’un récepteur chimérique – sont des médicaments de thérapeutique innovante (MTI) fabriqués pour le traitement unique d’un patient spécifique et administrés en perfusion dans un centre hospitalier qualifié(1). Commande, fabrication, approvisionnement et administration répondent à des règles particulières.

En France, en 2018, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a octroyé des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de cohorte pour deux spécialités pharmaceutiques, dont les demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM) étaient en cours d’évaluation par l’Agence européenne du médicament (EMA) et qui disposent désormais d’une AMM octroyée par la Commission européenne (tableau 1). [encadre_shortcode titre='enc_2019_421_01'] Le mode de fabrication et le circuit de ces cellules-médicaments sont innovants. En effet, le médicament Car-T étant fabriqué pour un patient donné à partir de ses propres cellules, chaque lot de fabrication lui est spécifique pour une unique administration. La leucaphérèse, réalisée par un site hospitalier agréé « tissus-cellules », permet la collecte des cellules blanches du patient, qui sont envoyées à l’usine de fabrication pour modification génétique et mise en forme pharmaceutique finale : ces cellules deviennent ainsi un médicament, en application du règlement européen 1394/2007. Après transduction par un vecteur viral codant pour le récepteur ...

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